田间的19亩苞米地，曾经是章迎（化名）生活的全部。多年以来，这位以种地为生的老人，精心打理那片承载着全家希望的庄稼。然而，就在一个看似寻常的秋天，他的身体突然垮了——面色苍白、四肢无力，连走一两里路去苞米地的力气都没有，最终因严重贫血晕倒在地。他被确诊为骨髓增生异常综合征（MDS），一种多发于老年人，却容易被忽视的血液肿瘤。
章迎的经历，是众多中国MDS患者的缩影。幸运的是，继2025年6月在国内获批后，国家医疗保障局在12月初宣布将全球首个促红细胞成熟治疗药物罗特西普用于治疗较低危MDS的适应症纳入医保目录，为帮助像章迎这样的MDS患者降低疾病负担、持续从创新疗法中获益带来了新的希望。
疾病困境：患者的生存枷锁与认知误区
天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任、中华医学会血液学分会红细胞学组组长付蓉教授介绍，骨髓增生异常综合征（MDS）是一种起源于造血干细胞的克隆性疾病，2022年，世界卫生组织（WHO）将其更名为“骨髓增生异常性肿瘤”，强调了其恶性特质。
罹患MDS的患者，其骨髓无法有效产生健康的红细胞、白细胞和血小板，导致贫血、感染或出血风险增高，并具有较高风险向急性髓系白血病（AML）转化，最终危及生命。付蓉教授用“故障的造血工厂”比喻MDS的本质：健康骨髓能有效生产成熟血细胞，而MDS患者的骨髓只能产出“残次细胞”，即“无效造血”。
在哈尔滨医科大学第二附属医院，章迎经过骨髓穿刺确诊为较低危MDS。章迎的女儿章薇查了很多资料，非但没被“低危”这个字眼安慰，反倒哭了。大夫也告诉她，父亲的病“类似于白血病前期”。“起初我以为父亲只是贫血，打点贫血针就好，没想到这么严重。”章薇回忆道。
“MDS的隐匿性常让人错失良机。”付蓉教授强调，不明原因的乏力、头晕、反复出血需及时就医，而诊断必须依靠：骨髓形态学、细胞遗传学和分子基因检测。
“根据修订版国际预后评分系统（IPSS-R），MDS大致可以分为较低危组和较高危组。”付蓉教授介绍道，“较低危以改善造血、摆脱输血为核心，较高危则侧重延缓进展，先找准敌人才能选对武器。”
据统计，中国约77%的MDS患者属较低危类型，但其中85%的患者确诊时已存在贫血，并依赖红细胞输注治疗。对于较低危的MDS患者而言，“低危”仅代表疾病进展慢，但慢性贫血与输血依赖依然会带来严峻的问题。贫血会导致乏力、头晕、心悸等症状，严重影响患者的生活质量，长期慢性贫血甚至会导致死亡风险显著增加。章迎在病情最严重时，“坐在床上说话都气短，夜里总觉得胸口压着石头”。临床数据显示，血红蛋白长期低于80g/L的患者，心力衰竭风险是常人的3.2倍，生活质量仅为健康人的41%。
同时，单纯的输血治疗还会引发输血依赖等问题。有研究显示，相较非输血依赖患者，输血依赖患者的总生存期显著缩短，较低危MDS患者中位生存时间不足5年。付蓉教授强调：“研究显示，早期脱离输血，5年总生存率可提高2倍。脱离输血的MDS患者可获得更好的预后，最终目标是获得更全面的生活质量改善、延长生存和延缓AML转化。”
治疗破局：创新机制打破输血依赖困境
无效造血是MDS的特点之一，其所导致的贫血通常是难治性的，传统的贫血治疗方法有效率低。同时，MDS的既往治疗手段又多存在各种局限，造血干细胞移植治疗对患者条件也有十分严格的要求，其包括感染在内的并发症问题在临床上依然面临较大挑战；加上基于患者不同的预后风险分层可选择的治疗手段也有不同，这些都增加了MDS治疗的复杂性。
章迎一家对此深有体会。对于患者而言，血红蛋白维持在100-120g/L才能保障基本生活需求，而在章迎确诊后，血红蛋白曾一度掉到60g/L，不得不依赖输血。女儿章薇在哈尔滨见到父亲时，她形容父亲像是一朵“发蔫的花儿”，不可抵挡的老态在身体上、举止间展露无遗，头发白了，甚至连走路也不那么直溜。而看到整个血液内科都是各种“不好的病”，章迎更是觉得“没什么治疗价值”，对摆脱输血依赖、回归正常生活一度完全失去了信心，害怕“最后人也不在了，钱也治没了”。最终，在女儿跪地哀求下，他才同意接受治疗。
“长期以来，较低危MDS患者一直面临治疗手段局限、现有治疗药物有效率低，创新治疗经济负担重等问题，影响了患者长期规范化治疗和治疗获益。”付蓉教授坦言，“许多患者经历多种治疗后仍无法摆脱输血，亟需创新疗法。”
据介绍，MDS的既往治疗方式包括输血支持、红细胞生成刺激剂、去甲基化药物、免疫调节剂等，然而，这些疗法目前仍存在受益患者有限、疗效持续时间短等局限性。以输血为例，一方面，我国血液资源长期处于“紧平衡”状态，季节性、区域性缺血问题突出，患者常面临“无血可输”的窘境；另一方面，长期依赖输血对患者生活影响较大，且对于同时存在中性粒细胞减少的MDS患者，输血可能增加感染风险。而既往较低危MDS患者的治疗以红细胞生成刺激剂(ESA)为主，但其应答率和疗效持续获益时间有限，仅1/3患者能在6-18个月内产生应答，二线治疗应答率仅20%-40%。
转机出现在2025年，全球首个促红细胞成熟治疗药物在中国获批，用于极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者的治疗。作为近20年来首个获批用于治疗LR-MDS的创新药物，它针对红细胞增殖分化成熟障碍，通过与调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体选择性结合，降低异常增强的Smad2/3信号通路的活性，进而促进红细胞成熟，改善无效造血。
付蓉教授表示：“在LR-MDS伴RS患者中，促红细胞成熟治疗组患者中位转为AML时间为5年左右，相较于安慰剂具有延缓转白趋势。对比ESA，促红细胞成熟治疗在LR-MDS患者呈现延长总生存期（OS）趋势。”
研究结果显示，促红细胞成熟治疗是目前在较低危MDS贫血中唯一对比ESA在一线治疗中展示出优效性的治疗，有效性是ESA的近两倍，其中位累计持续应答（脱离输血）时间约为3年，较ESA延长超过1年；同时，每三周一次的皮下注射，较每周注射一次的ESA也更为便捷，并将有助于减少对医疗资源的占用。
“无论患者是否接受过ESA治疗，无论是否伴有环状铁粒幼红细胞，促红细胞成熟治疗均可显著改善较低危MDS患者的贫血及输血依赖，为此类患者提供更有效、更持久且安全性更好的治疗选择。”付蓉教授补充道。
章迎是幸运的，在确诊之初便已迎来了促红细胞成熟治疗药物在国内的上市。辗转几家医院，医生综合他的各项指标，都给出了促红细胞成熟治疗的方案。在每三周接受一次注射后，他逐渐感到“身上有劲了”，“身体变轻松了”，血红蛋白恢复至100g/L以上，实现了脱离输血的目标，体力和精神状态明显改善。“过去上个三楼都得歇好几次，接受治疗几个月以后，上四楼不用喘气，每天能散步几千步。”章迎的笑容里重燃生机。
医保赋能：从“可望”到“可及”的多重价值释放
2025年12月，罗特西普的MDS适应症被纳入国家医保目录，预计2026年1月1日起实施。这是继成人β-地中海贫血后，该药在中国纳入医保的第二个适应症，也是国家“真支持创新、支持真创新”政策的具体体现。“纳入医保后，如果能够按照全国平均门诊报销比例50%以上估算，患者将有机会减少一半的自付费用。这样患者就有了坚持长期治疗的底气，避免因为经济原因而放弃使用创新治疗。”付蓉教授表示。
经济压力过去曾是导致MDS患者难以坚持长期规范治疗的一大阻碍。付蓉教授透露，对于较低危MDS患者而言，如果血红蛋白能达到100g/L，机体供氧能力、生活质量就能得到显著改善。然而，由于对疾病治疗目标缺乏正确了解，加之心疼药费，此前有不少患者曾经在使用促红细胞成熟治疗一段时间后，因血红蛋白未能持续提升便误以为耐药而自行停药。“有的患者血红蛋白刚稳定或没有持续提升就认为治疗无效而中断用药，导致不得不重新输血，反而增加治疗难度”。
付蓉教授强调，较低危MDS的治疗目标是改善造血、提高生活质量。促红细胞成熟治疗的疗效评估一般在半年左右，维持血红蛋白的稳定在临床治疗中具有重要的价值，对患者改善生活质量意义重大。患者应严格遵循医嘱，不应随意更改用药间隔和治疗剂量，同时定期进行检查并评估疗效，避免因误解和经济压力中断治疗。如今医保兜底，患者自付费用大幅降低，极大减轻了经济压力，将有助确保规范、连续的疾病管理，使患者能安心坚持长期治疗。
付蓉教授进一步阐述了该MDS适应症被纳入医保的广泛社会意义：“创新药入医保的价值远不止个人减负。纳入医保后，不仅能减轻患者经济负担，还能缓解社会血液紧张问题，节约医疗资源，具有更高的社会意义。”
研究显示，使用促红细胞成熟治疗后，78%的患者1-24周期间输注负荷降低至少50%，这有助于减轻院内血液紧张现状。此外，与接受ESA治疗的患者相比，接受促红细胞成熟治疗的LR-MDS患者全因门诊就诊率降低31%、全因住院率降低26%、MDS相关住院率显著降低25%，减少了医疗资源的利用。“在血源紧张的背景下，这对保障其他危重患者用血意义重大，为缓解社会血液紧张、节约医疗资源带来积极意义。”付蓉强调。
“医保政策不仅阻断‘因病致贫’，其带来的资源节约和社会效益，以及对有家族史人群早期干预的支持，彰显了创新药物为患者及社会带来的临床和社会价值。”付蓉总结道。“从‘输血续命’到‘健康生活’，从负债到减负，创新药与医保的结合让中国众多MDS患者家庭重获希望。”
未来展望：从生存依赖到生活重建
如今，章迎的生活已重回正轨。他每天清晨散步、打理菜园，甚至给女儿捎去自家种的黄瓜和柿子。“有父母在，总觉得上面有一片天。”章薇说，她计划带父母旅行，让父亲见证外孙成家立业。
作为《CSCO恶性血液病诊疗指南（2025）》和《NCCN骨髓增生异常综合征指南（2026.V1）》推荐的一线方案，促红细胞成熟治疗纳入医保，标志着我国MDS治疗进入“创新普惠时代”。谈及未来，付蓉教授充满期待：“期待新版医保落地后，能让更多患者尽早启动创新药物治疗，通过规范用药持续从创新疗法中获益，实现改善生存质量与延长生存期的目标。”
夕阳下，章迎的果园里桃花绽放，这个曾被血液肿瘤困住的农民，重新拥抱了土地与生活。他的故事，是生命科学突破与国家医保政策的共同成果——创新疗法的“精准突破”遇上医保的“兜底保障”，不仅为患者带来希望，更彰显健康中国的温度。
