视网膜色素变性基因检测可以找到靶向治疗药物吗?
1.基因疗法：一些特定类型的视网膜色素变性（如由RPE65基因突变引起的疾病）已经有了基因疗法（如Luxturna），这种疗法可以通过向视网膜注入正常基因来...Luxturna（又称voretigene neparvovec）是一种用于治疗由RPE65基因突变...
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邦耀生物任命向宇博士为首席执行官,引领基因与细胞治疗新篇章
基因与细胞治疗领域正处于从实验室走向临床应用的关键阶段，我非常荣幸能加入邦耀生物这一优秀团队，未来将充分发挥自身在行业管理与全球化布局方面的经验，与团队并肩作战，推动公司战略升级与业务拓展，加速推进公司多款创新...
基因疗法公司芳拓生物递表港交所 核心产品瞄准眼科疾病
一家仅持有968万美元现金的基因治疗公司向港交所递交上市申请，其核心产品尚处临床试验阶段，而账面上的资金预计仅能维持公司运营17个月。...芳拓生物成立于2019年，是一家专注于开发创新重组腺相关病毒（rAAV）基因疗法的临床...
基因疗法公司芳拓生物港股递表,今年前九个月亏损1330万美元
招股书显示，芳拓生物成立于2019年，专注于自主开发创新的重组腺相关病毒（rAAV）基因疗法、目前，公司产品管线包括8款自主开发的rAAV基因治疗候选药物。如果顺利上市，芳拓生物或有望成为“AAV基因治疗第一股”。芳拓生物产品...
[长安先导—看未来]细胞与基因疗法新秩序中国站上全球竞技场的“决定性五年”
从首款国产基因疗法落地，到TCR-T在实体瘤的突破，中国CGT（CellandGeneTherapy，细胞与基因治疗）正处在一个关键而决定性的窗口期。这是一次创新与现实的对撞，也是中国真正走向全球生物医药中心的一段深刻进化。行业阵痛与...
有望打针治愈艾滋病!中国团队研发全球首创基因疗法登上顶级期刊
较为常见的治疗方式有鸡尾酒疗法，近年来出现免疫细胞疗法和基因疗法。鸡尾酒疗法的目的是最大限度地抑制病毒复制，提高生活质量和生存率，但无法根除病毒；免疫细胞疗法仅能识别并清除病毒活性复制期的细胞，对潜藏病毒的细胞...
全球首款体内基因编辑疗法爆出患者死亡事件!
基因编辑疗法作为现代医学的前沿领域，可以从基因层面纠正疾病根源的潜力，点燃了攻克众多以往“无药可医”遗传性疾病的希望之火。然而，其研发的复杂性、潜在的免疫反应以及递送载体的安全性，一直是各国监管机构关注的焦点。...
杜氏基因疗法晚期试验折戟 精准基因领军者Sarepta(SRPT.US)美股盘后暴跌超39%
在针对杜氏肌营养不良症(DMD)的两种基因疗法AMONDYS45(casimersen)以及...另一种路线是基因治疗(AAV载体)，代表作是Elevidys，这是FDA批准的首个杜氏肌营养不良基因治疗产品，用于特定DMD患儿，但这条线近一年受到较大安全与监管...
美国基因编辑疗法迈入“快车道”为罕见病定制药研发开绿灯
IT之家11月1日消息，彭博社昨日（10月31日）发布博文，报道称美国食品药品监督管理局（FDA）计划简化个性化基因编辑疗法的审批流程，通过合并相似罕见...费城儿童医院（CHOP）团队于2025年2月成功为首例患者（BabyKJ）实施个性化...
