研究表明：西兰花对一种罕见遗传病有疗效！

近日，一项发表在《抗氧化剂》杂志上的新研究表明，一种天然存在于西兰花中的化合物，可能为治疗一种逐步损害神经系统的严重遗传疾病开辟出人意料的新路径。澳大利亚斯威本科技大学的研究人员发现，萝卜硫素能够提高“弗里德赖希共济失调”患者体内含量不足的关键蛋白质——frataxin的水平，并有助于保护易受损的神经细胞。科学家希望这一发现能带来一种经济实惠、易于获取的疗法，为现有治疗选择有限的患者带来新希望。

“弗里德赖希共济失调”是一种毁灭性的罕见遗传病，会导致大脑和脊髓中的神经细胞逐渐退化。随着病情进展，患者会丧失运动协调能力、行走能力和言语能力，预期寿命也可能缩短。目前该病尚无治愈方法，澳大利亚约有200名患者与这种疾病共存。frataxin在维持细胞正常功能方面发挥着重要作用，尤其对于神经细胞这类能量需求较高的细胞。在弗里德赖希共济失调症中，遗传缺陷导致这种必需蛋白质生成减少，从而加剧了进行性损伤。

萝卜硫素的前景不仅限于提高frataxin水平。研究表明，它还能影响与疾病进展相关的多种生物学过程，包括细胞应激和炎症反应。同时针对多种损伤来源，可能使该化合物成为值得进一步研究的候选药物。这些发现对患儿尤为令人鼓舞。据主要研究员、斯威本科技大学的费丝·夸副教授介绍，儿童在该病患者中占很大比例，但目前尚无专门获批用于儿科患者的治疗方案。她说：“弗里德赖希共济失调是一种毁灭性的罕见遗传病，它会逐渐剥夺患儿行走、说话、玩耍的能力，最终危及生命。这种新型治疗药物能够针对疾病的根本病因，同时在全球范围内提供经济实惠、易于获得的疗法，从而改善受这一危及生命疾病影响的家庭的治疗机会。”

对于面临无法治愈的进展性疾病且无药可治的患者及其家属而言，即使在日常功能和独立性方面有所改善，也可能带来切实的意义。研究人员希望，他们的研究不仅能推动治疗手段的进步，还能让更多人关注这一在公众中仍鲜为人知的疾病。“即使我们能够提高人们对这种致残性疾病的认识，或改善某一个人的生活质量，我们的努力也是值得的。”医学新闻西兰花可以治疗一种遗传病遗传病治疗