罕见疾病或者治疗效果不好的患者可以关注一下新药或者新治疗方法的临床试验。

在小城良方里面有个情节，有个人因为挟持刘铮亮被警察开枪爆头了，结果在治疗枪伤的时候发现颅内有肿瘤，是肿瘤导致他性情大变的。

但他们家里面也特别贫困，没有钱治疗颅内肿瘤，恰好第一人民医院有相关的临床试验，所以他作为受试者就免费做了手术，这个桥段不是瞎编的。

某些特殊疾病确实有临床试验项目，对于某些目前主流治疗手段治疗效果不好，或者没钱治疗的患者，是可以考虑的。

依据GCP规范：和试验方案直接相关的：试验药物、方案规定的检查、方案要求随访，申办方全额承担，不收患者钱 。有些项目还会给患者补贴一些营养费和交通补贴。如果发生和试验药物相关的不良事件，后续治疗费用由申办方承担，一般附带试验保险。

最后提醒一下（难治/罕见病尤其要看）1. 临床试验不是“保底特效药”：有可能分到对照组（安慰剂/现有标准治疗），不是一定拿到新药；医生会提前讲分组规则。

2. 有严格入排标准：年龄、基因分型、肝肾功能、既往用药、并发症，差一条就不能进。罕见病很多是基因驱动，基因报告是敲门砖。

3. 风险：新药的副作用尚不明确，知情同意会写明所有已知风险，还有保险兜底。

4.全程自愿原则，可随时退出，不耽误常规治疗。既然叫药物实验，那就说明你存在着未知的风险，需要自己综合衡量。

当然，能不能成为这些科研项目的受试者，也是有严格的选拔条件，并不是每个人都符合条件，具体的情况，大家可以登录

【药物临床试验登记与信息公示平台】www.chinadrugtrials.org.cn输入疾病名、基因名，筛选状态为招募中的项目，里面写了牵头医院、研究者、联系电话；可以直接致电各地大医院科室GCP办公室咨询初筛。

大家可以转发扩散，让更多有需要的人看到。

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