肾长满水泡的遗传病，迎来新药三期方案
多囊肾病患者的肾会慢慢被囊肿占满，现有唯一对因药还常因副作用停用。针对微RNA-17的寡核苷酸新药farabursen三期研究设计公布：拟在全球23个国家和地区招募约950名患者，每两周一次皮下注射，早期数据显示用药组肾脏体积4个月仅增0.05%，安慰剂组为2.58%。遗传性肾病治疗有望再进一步。