蔡磊团队的治疗渐冻症药物已经取得了多方面的突破，对约3%特定单基因亚型渐冻症患者有效，主要是携带SOD1、FUS等明确致病基因突变的人群。其中RNAi药物RAG-17可精准沉默致病基因，部分早期患者用药后神经功能稳定，生活能力得以维持；多靶点药物“冰解1号”II期数据显示，能将疾病进展延缓43%，疗效优于国际同类单靶点药。 这些药物核心特点是对因精准+多靶点泛化+研发提速，AI+患者数据平台将研发周期缩至3年，突破国际同类药单靶点、慢转化局限，尚未纳入医保。要让蔡磊这类90%+散发性患者受益，需实现三大突破：1. 破解散发性ALS复杂病因，找到共通致病靶点；2. 泛基因型药物III期验证长期有效，覆盖东亚人群特征；3. 加速审批上市，打通临床可及通道。 下一步目标是扩大单基因亚型覆盖，推进散发性多靶点联合疗法。蔡磊因属散发性且无已知突变，暂无法获益，需泛基因型管线成功上市才有可能获得治疗机会。