癌症,一直以来都是人类健康的重大威胁。然而,随着医学科技的不断进步,CAR-T细胞疗法的出现为晚期癌症患者(尤其是血液肿瘤患者)带来了新的希望。但这种疗法一针高达120万的价格,一针一套房的价格到底值不值?
国内首位CAR-T治疗患者的奇迹
几年前,上海的陈女士被确诊为弥漫性B大细胞瘤,多年的治疗不仅效果不佳,肿瘤还频繁复发,她的生活一度陷入绝望。
幸运的是,2021年,国家药监局批准了阿基仑赛注射液上市。这一消息,如同黑暗中的一道曙光。尽管当时这种前沿技术的药品要价120万一针,但陈女士毅然选择了治疗。令人惊喜的是,在采用阿基仑赛注射液治疗两个月后,她体内的癌细胞奇迹般地消除,症状也完全得到缓解,最终顺利出院。
陈女士成为国内首个接受CAR-T治疗后成功缓解病情的案例,引起了不小的轰动,也让众多淋巴瘤患者看到了新的希望。
那么这种实现陈女士完全缓解的阿基仑赛注射液 / CAR-T到底是什么?
什么是CAR-T疗法?
陈女士接受治疗的阿基仑赛注射液是有一款CAR-T细胞产品。CAR-T,即嵌合抗原受体(CAR)-T细胞疗法是一种根据癌症类型和患者需求提供个性化治疗的癌症前沿方式。通过从患者体内提取和分离T细胞。这些T细胞随后被基因工程改造表达CAR,从而能够识别并结合肿瘤抗原。在体外扩长CAR-T细胞后,CAR-T细胞会被重新输注回患者体内。

与传统化疗、放疗不同,CAR-T疗法具有高度特异性,能够精准识别并清除癌细胞,同时减少对正常细胞的损伤。更重要的是,CAR-T细胞在体内可以扩增并长期存在,形成“免疫记忆”,这为长期缓解甚至治愈癌症提供了可能。
除了阿基仑赛注射液,从2017年首款CAR-T细胞产品Kymriah获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于白血病患者后,截至目前,国内外已上市产品如下:

这些治疗已使弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和急性淋巴细胞白血病(ALL)以及多发性骨髓瘤患者获得有效的治疗响应率。在CAR-T细胞疗法的临床试验中,70%至90%的急性淋巴细胞(淋巴细胞)白血病患者在该治疗后进入缓解期。而40%至50%的非霍奇金淋巴瘤患者实现了完全缓解。
当然,它们的定价也十分的高昂,例如国内首款CAR-T产品阿基仑赛注射液定价高达120万人民币,因此部分患者认为,CAR-T细胞疗法的定价太贵。那么CAR-T细胞疗法值得如此高昂的花费吗?
CAR-T疗法值得这么高昂的花费吗?
其实CAR-T这令人咂舌的价格背后是极高的研发和生产成本。前面我们有介绍,CAR-T细胞疗法的治疗过程涉及T细胞提取、基因工程改造、细胞培养、细胞回输等多个环节,并且,患者必须接受化疗,以摧毁剩余的T细胞,为CAR-T细胞腾出空间。因此,CAR-T细胞治疗是一个高科技且繁复的过程。
莫菲特癌症中心免疫学项目联合负责人Frederick Locke博士也就这一问题进行了回答:

在CAR-T细胞疗法上市之前甚至现在,淋巴瘤的治疗标准常见的是联合化疗方案,这种一线治疗可以为大约60%的人带来长期且持久的缓解。
不幸的是,对于一线治疗后病情进展的患者来说,他们的前景并不那么乐观。对任何二线挽救化疗(通常从多种联合化疗方案中选择)产生反应的可能性约为50%。有反应的患者可以从巩固性高剂量化疗及随后的自体造血干细胞移植中获益。即便如此,也仅有约50%的患者能获得有效“治愈”。
现有的CAR-T细胞疗法被批准用于在自体移植后疾病复发或对二线挽救治疗无效的情况下进行治疗,使35%至40%的这类经过前期治疗的患者群体获得了持久的缓解,为标准治疗无效的患者带来了新的选择。
并且,Frederick Locke博士表示:如果一名大B细胞淋巴瘤患者、免疫系统受损且感染风险较高的患者进行挽救化疗,他很可能会住院治疗。此外,有些方案如果有效果,会在医院多次施打。然后,患者不可避免地会复发并接受更多化疗。因此,Frederick Locke博士认为,采用多线化疗方案与CAR-T细胞疗法的治疗成本并没有太大的治疗差异。
宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的John K. Lin博士表示:CAR-T细胞疗法为患者带来了显著的益处,这是其他癌症疗法所没有的。
因此,CAR-T的确很贵,主要是由于是根据个人而进行定制的,并且带来的疗效非其他疗法可随意媲美的,所以才这么贵。
普通患者怎么接受CAR-T治疗?
那么,普通人就没有办法用CAR-T了吗?
答案是有的。一款新型疗法/产品的上市需要耗费巨大的时间成本,从研发到上市,还需要经过临床试验的证明,而这就是机会。
当然,参加临床试验并不是当“小白鼠”,临床试验开始前大概包括临床前测试(包括实验室测试或动物实验)、临床试验方案、监管局审查与批准、机构审查与审批,批准开展临床试验后,才可以寻找参与者。
符合条件的患者参与临床试验后,可以免费尝试还未上市的新型治疗方式。因此,可以通过参与临床试验的方式接触CAR-T细胞治疗。
值得注意的是,由于不同患者的肿瘤类型、病情严重程度、免疫状态等因素存在差异,治疗的效果也会因人而异。有些患者可能会取得较好的治疗效果,而有些患者的治疗效果可能并不理想。CAR-T细胞疗法也可能会带来一些不良反应,如细胞因子释放综合征(CRS)、神经毒性等。因此需要患者及家属深思熟虑后再行决断。
结语
从陈女士的案例可以看出,CAR-T细胞疗法能够取得显著的疗效。陈女士在接受阿基仑赛注射液治疗两个月后,体内癌细胞就奇迹般地消除,症状完全得到缓解。这种治疗效果对于那些传统治疗无效的晚期患者来说,无疑是救命的希望。
虽然目前CAR-T细胞疗法价格昂贵,但与生命相比,CAR-T细胞疗法为癌症患者提供了一线生机。这种生命的延续和生活质量的提升是无法用金钱来衡量的。
而且随着技术的不断成熟和普及,CAR-T细胞成本有望逐渐降低。并且值得了解的是,今年的国家医疗保险谈判首次设立了“商保创新药目录”,如果成功纳入,有可能打破CAR-T细胞疗法在中国长达四年的医保支付困局。我们拭目以待!