治疗脊髓性萎缩症的诺西那生钠注射液一经上市，就不知道给多少家庭带来了希望，可看着那一年百万的高昂价格，确实让人望而却步。

为此中国医保局用了整整8轮谈判将药的价格降到了一年10万以下，可这事到这还没完。

"澳大利亚一针仅需41澳元,为什么中国要谈判这么艰难?"当这个谣言在网络上流传开来时,立刻引发热烈讨论。

有人质疑国家医保局是否做了无谓的努力，然而,事实远非如此简单。

诺西那生钠注射液(商品名Spinraza)是目前世界上唯一一款治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药物。该药在2016年12月获得美国FDA批准上市后,引发了全球范围内的谈判潮。

在中国,更是一度陷入了漫长而艰难的谈判僵局。

作为一款罕见病用药,其极高的价格成为首要障碍，最初,药企开出的底价为每年每人600万元人民币,远远超出绝大多数家庭的承受能力。

2018年11月,经过多轮谈判,药企终于将国内销售价格降至每年69万元,比美国市场价格低了近一半,但仍被认为偏高。

对于这样的罕见病家庭来说,痛苦和无助是难以承受之重，好在当下,治疗SMA的两款新药已经问世,给予了一线生机。

但新药研发之路却相当漫长曲折，从前期研究到临床试验,平均耗时10年以上,投入费用高达数十亿元。

更为严峻的是,像SMA这样的罕见病,全球患者数量只有几十万,相较之下研发成本和回收周期均是一大挑战。

此外,新药获批后还需紧赶20年的专利保护期限,迅速收回投资并获利。一旦错失时机,巨额前期投入就可能付诸东流。

因此,当这款罕见病新药首次在国内上市时,每针售价高达69.7万元,6针疗程费用超过420万元,对于绝大多数家庭来说是难以承受之重。

一些重症患儿家属曾陷入绝境,寄予厚望的生的希望不禁黯然失色。

国家医保局当机立断,决定在罕见病用药方面先行突破，可是,谈判之路却远比想象中艰辛得多。

负责人张劲妮在谈判桌前曾动情地说:"作为甲方,我们的处境是如此卑微,但谈判底线决不能让步,调整空间是0。真的太艰难了,我觉得眼泪都快掉下来了。"

面对着重重阻力,谈判代表们咬牙坚持,终于在第8轮谈判中获得决定性突破。

在协会、患者、医疗机构等各方的共同努力下,经过8轮艰难的谈判,国家医保局终于将罕见病新药"诺西那生钠注射液"纳入医保。

并将其价格从最初的69.7万元/针砍至33000元/针,这一成果无疑是空前绝后的,将极大减轻患者家庭的经济负担。

这在全球范围内都是罕见的低价,充分体现了中国政府在民生领域的决心。

外界一度认为,澳大利亚该款药品的价格只需41澳元/针,约合人民币184元，如此低廉的价格,无异于是对中国长达8个月的艰苦谈判的无情嘲讽。

但事实上,在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划（PBS），用于治疗SMA-1型、2型患者，这些患者年龄普遍都没有两三岁，计划中唯一年龄稍大的是3a型的18岁以下患者。

所以说这只是澳大利亚提供的一种补贴计划,核心采购价格其实为每针11万澳元,约49.4万元人民币,远高于中国最终的价格。

其他国家的情况就更加昂贵了，美国该药售价为每针12.5万美元,约合79.6万元人民币;日本另一款类似疗效的罕见病新药OAV101注射液,全程治疗费用更是高达1102万元人民币,是中国首年6针治疗自费部分的100倍。

由此可见,在确保合理利润空间的基础上,国家医保局通过艰难的谈判,终于将这款新药的价格压至全球最低。

这对于改善广大罕见病患者的获得感和幸福感,无疑具有重大的里程碑意义。

当然,仅仅将新药纳入医保还远远不够。对于多数患者家庭来说,即便是33000元/针,首年6针治疗的自费部分10万左右,也仍是一笔不小的负担。

如果在全国2-3万名SMA患者中推广,每年至少需要40-60亿元的财政补贴予以支撑。

这笔资金如何筹集?是否会加重纳税人负担?这些都有待进一步权衡，医疗保障水平能否持续提升,与国家财力和制度设计息息相关。

目前来看,中国在罕见病保障方面的突破已获全球瞩目,未来必将在制度层面持续完善,使更多患者受益。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,由5号染色体上SMN1基因突变所致，该疾病会导致神经运动元的缺失和进行性肌肉无力。

SMA可分为四种类型,按照发病年龄和症状严重程度来区分。

I型SMA约占SMA总患病率的45%。患儿出生后6个月内即会出现无力哭闹、吮吸及吞咽困难等症状。大多数在2岁前因呼吸肌无力而夭折。

II型SMA 这类患儿发病通常在6-18个月大之间,主要表现为肌无力、坐不稳等,需依赖轮椅代步。如果得到良好的支持治疗,部分患儿可能活到成年。

III型SMA发病年龄范围较广,从婴儿晚期到青春期前后，患儿能行走,但活动能力会逐渐减弱,肌肉也会萎缩。病情较轻,预后较好。

IV型SMA(成人起病型) 这是最轻微的一种类型,通常发病于30岁以后，主要表现为远端肌肉无力,活动能力日渐减退,但一般不影响生命。

不同类型的SMA在发病时间、症状严重程度和预后方面存在明显差异,但都源于5号染色体SMN1基因突变所致。

其中,婴儿型SMA又称Ⅰ型Werdnig-Hoffman病,是最严重的一种类型,约占SMA总患病率的45%。

这些患儿出生后6个月内就会出现无力哭闹、吮吸及吞咽困难等症状,随后病情逐渐加重,出现肌肉无力、肌萎缩等并发症,大多数在2岁前夭折。

目前,全球只有两种治疗SMA的特效药物,分别是诺西那生钠注射液和OAV101注射液，前者是一种通过基因修复,恢复神经运动元生存的核糖核酸药物,需要终生反复注射;后者则是利用病毒载体将正常SMN1基因输入体内,从而实现一次性根治的基因疗法。

然而,无论哪一种方式,疗程费用均高达数百万至上千万元人民币,对大多数家庭来说根本无法承受。

正是鉴于SMA这类罕见病的特殊性和严重性,中国政府决定将其纳入医疗保障范围并大力推进,以切实减轻患者家庭的经济负担。

因此,当第一款治疗SMA的新药诺西那生钠注射液上市时,每年的治疗费用高达数百万元,令绝大多数家庭望而生畏。

第二款药品OAV101注射液也未能幸免,一次治疗费用更是高达212.5多万美元,被认为是"世界上最贵的药物"。

面对如此高昂的药价,很多人不禁会质疑:是否有其他更经济的替代方案?

事实上,新药研发并无捷径可走,失去合理定价,制药企业将失去研发的主要动力，想要获得持续的创新活力,社会各界都需体谅药企的成本和利润预期。

同时,政府适当的财政补贴也是缓解患者负担的重要一环。一些国家针对罕见病群体,采取高额报销或补贴的救助方式,极大缓解了患者的经济压力。

我国目前正在持续完善医疗保障体系,并将罕见病纳入保障重点。若遵循"最低价"的惯例,放任市场机制自由竞争,虽然药价或可进一步压低,但创新研发将难以为继,反而加重了患者的生命之忧。

反之,对加速药品的临床使用、持续加大财政支持力度,则有利于稳固罕见病防治体系,增强人民群众的获得感和幸福感,扭转"看病贵、看病难"的困境,这正是新时代推进医改的应有之义。

因此,对于罕见病,我们不应再只关注单一产品的"最低价",而是应从更宏观的角度审视其与基本医疗保障的关系。只有持续尊重创新价值,让更多生命之花在希望的阳光下绽放,医改的征途才能一路精彩。

参考：

每日经济新闻《一针救命药，国内卖70万，澳洲只要280?医保局和药企都回应了》