在这个世界上，有些疾病是如此罕见，以至于患者和他们的家庭常常感到无助和绝望。黏多糖贮积症ⅣA型就是这样一种罕见病，它不仅让患者承受着巨大的痛苦，还让他们的家庭陷入了沉重的经济负担。然而，更令人痛心的是，唯一能够拯救这些患者的特效药“唯铭赞”即将退出中国市场，让这些家庭面临着无药可用的绝境。

希希，一个7岁的小女孩，于2019年8月在上海新华医院被确诊为黏多糖贮积症IVA型。随着时间过去，这个年幼的生命已被迫在没有药物支持的情况下艰难度过了231天。这种疾病无法治愈，每年需要数百万元的治疗费用，让大多数患病家庭无力承担。然而，让这些家庭始料未及的是，唯一能够拯救生命的特效药“唯铭赞”因许可证到期将于2024年5月退出中国市场。届时，全国所有黏多糖贮积症ⅣA型患者将面临无药可用的绝境。

“我很想救我的孩子，但我已无路可走。”这句话道出了无数患病家庭的心声。每当孩子长大一点，他们就需要更多的药物来维持生命。每增加一斤体重，就需要多打一瓶药，长5斤就要多打瓶药，一年多花30万。这样的治疗费用让许多家庭望而却步，甚至有些家庭因为负担不起而选择放弃治疗。

些家庭必须面对一个残酷的现实：唯一能延续生命的药物即将消失。在这生与死的十字路口，这些家庭如何自救？他们是否还有其他的选择？

在这场与疾病的长期斗争中，每个家庭都在尽其所能地守护着脆弱的生命。然而，当救命的药物成为稀缺资源时，社会的每一份关注和支持都至关重要。让我们共同呼吁，为了这些家庭，为了我们的未来，不让任何一个生命在等待中凋零。